科学研究

核酸干扰是一种天然存在的调节基因表达的细胞机制,由siRNA介导。歌礼旨在将ASC06开发成第一个通过使用RNA干扰技术系统性给药的肝癌治疗药物,其设计为抑制对癌细胞生长及发育至关重要的两个基因:VEGF及KSP。ASC06已完成I期及I期扩展临床试验,临床结果显示50%患者病情趋于稳定,1名患者获得完全应答。ASC06安全且患者耐受良好。

 

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* 细胞内双链RNA经由“切酶”复杂路径(A)形成,以生产siRNA(合并成为多亚基蛋白复合物),RNAi使复合物(RISC)沉默,引导siRNA靶向mRNA顺序(C)。双链siRNA松开,及反义链仍受RISC约束并指示补充mRNA降解顺序(D),导致靶向基因封闭(E)。